天天达
全球首个渐冻症治疗药物托夫生注射液（Tofersen）已经在国内获批上市。 托夫生注射液由渤健（Biogen）公司生产，专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS），即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物，托夫生引发了广泛的关注。 然而，需要注意的是，托夫生注射液只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者，而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，目前中国有超过4万名ALS患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。 此外，托夫生注射液于2023年4月率先在美国获批上市，2024年5月获欧洲药物管理局（EMA）批准用于ALS，并于2024年10月在中国国内通过免临床途径获批上市。 以上信息仅供参考，如有需要，建议咨询专业医生或相关医疗机构。